Два ребенка из Казахстана и России скончались через 5-6 недель лечения препаратом Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала снижения дозы кортикостероидов, передает golos-naroda.kz.

Препарат Zolgensma швейцарской фирмы Novartis считается самым дорогим лекарством в мире, одна доза стоит более двух миллионов долларов. Лекарство используют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Zolgensma получила условное одобрение ЕС в начале 2020 года.

В заявлении Novartis отмечается, два смертельных исхода детей из Казахстана и России произошли из-за острой печеночной недостаточности после лечения генной терапией Zolgensma. «Хотя это важная информация о безопасности, это не новый сигнал безопасности, и мы твердо верим в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы Zolgensma», — цитирует Reuters заявление Novartis.

Компания уведомила управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и организации здравоохранения в странах, где продается препарат.

До применения генной терапии эффективных методов лечения СМА не было.

Одна доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.